Gentherapie...

coler

Registrierter Benutzer
Ich habe auf 3Sat einen Bericht über einen kleinen Jungen gesehen, der von seinem Gendefekt geheilt wurde. Daraufhin hab ich mich mal im Internet umgesehen, welche Gendefekte evtl heilbar wären und ob Behinderungen sich auch verbessern würden und bin dann auf einen Bericht von der Technischen Universität Dresden gestoßen. Da heißt es auf Seite 46 :

Rett-Syndrom könnte heilbar werden
– Vor rund 40 Jahren wurde das Rett-Syndrom erstmals
beschrieben
• Veränderungen in dem von Adrian Bird 1990 entdeckten MECP2-Gen
führen zu einer Störung, durch die Genabschnitte fälschlicherweise
aktiviert werden
– Forschern ist im Labor 2007 erstmals eine Gentherapie gelungen.
• Sie haben an genetisch veränderten Mäusen das Gen MECP2 wieder
aktiviert, das im Rahmen dieser Form von Autismus lahm gelegt wird,
und dadurch den Krankheitsverlauf umgekehrt
– Adrian Bird: "Wie viele andere Forscher glaubten wir, die 'Rückgabe' von
MECP2 würde bei bereits kranken Mäusen nichts mehr helfen. (...) Aber
unsere Ergebnisse sind ausgesprochen klar."
– Die Wiederherstellung der Funktion des Gens über einen Zeitraum von vier
Wochen hinweg ließ die aufgetretenen Krankheitssymptome wie Zittern und
eine gestörte Atemfunktion wieder verschwinden.
– Das bedeutet gleichzeitig, dass es im Rahmen des Leidens offenbar zu
keinen irreparablen Schäden im Gehirn kommt. Die Tiere erlagen der
schweren neurologischen Erkrankung auch nicht.

Hier der Link:

http://tu-dresden.de/die_tu_dresden...gen/20100221_Rump_Geistige_Behinderung_II.pdf


Habt ihr davon schonmal gehört, oder habt ihr weitere Informationen zu dem Thema?
 
Heute-Jornal

Hallo Coler,

gestern kam im Heute Journal ungefähr bei 12:50 Minuten
ein Beitrag bei dem bei einem Jungen defekte Gene im großem Stil ausgetauscht wurden.

Erst wurden Stammzellen entnommen und in denen wurde dann das defekte Gen "korrigierten".

http://www.zdf.de/ZDFmediathek/hauptnavigation/sendung-verpasst/#/beitrag/video/1187032/ZDF-heute-journal-vom-10-November-2010


Das klappt bei diesem Syndrom wohl nur, da die Zellen, die die Krankheit auslösen, nur im Blut sind.

Ist für das Rett-Syndrom so nicht möglich. Interressant ist es trotzdem um zu sehen was alles so geht.

Gruss


Michael
 
Hallo,

die Aussage von Bird: "Wie viele andere Forscher glaubten wir, die 'Rückgabe' von
MECP2 würde bei bereits kranken Mäusen nichts mehr helfen. (...) Aber
unsere Ergebnisse sind ausgesprochen klar."


ist dennoch absolut wichtig für den Umgang und die Förderung unserer Mädchen - zeigt es doch, dass es wissentschaftlich nachgewiesen ist, dass unsere Mädchen nur unter einer Art Blockade leiden, aber das Gehirn nicht unbedingt geschädigt ist.

Wir sollten deshalb immer bemüht sein unseren Mädchen viel viel viel mehr anzubieten um sie gerade auch kognitiv zu fördern. Dass das nicht leicht ist, und wir ständig andere Menschen davon überzeugen müssen, dass das Erscheiningsbild unserer Mädchen keine Rückschlüsse über ihre kognitiven Fähigkeiten zulässt, weiß ich selbst am besten...

Aber wir haben so viele "Beweise" in unserem Verein und mit den vielen Möglichkeiten, die uns gerade die Unterstützte Kommunikation bietet, sollten wir das auch immer deutlich an die Öffentlichkeit tragen.

Wenn schon mal ein Wissenschaftler so positive Nachrichten hat, die man uns Eltern ja selten so glaubt, sollten wir das auch immer wieder deutlich betonen.

Wenn ich einen Vortrag über Das Rett - Syndrom halte ist der Mäusekurzfilm von Bird immer dabei.

Viele Grüße

Christiane
 
Gentherapie - in diesem Zusammenhang nicht das richtige Wort

Liebe Alle,

jetzt muss ich mich als Forschungsbeauftragte einmal kurz zu Wort melden. Der Bericht der tu- Dresden stimmt zwar insofern, dass auch das Rett-Syndrom durch eine Gentherapie theoretisch heilbar wäre, ist aber auch falsch, da Adrian Bird in seinem Mäusen keine klassische Gentherapie anwandte, um die Tiere wieder "gesund" zu machen. Die Tiere waren genetisch so verändert, dass sie einen genetischen Schalter eingebaut bekamen (was man bei gezüchteten Mäusen machen kann, nicht aber bei Kindern). Dieser Schalter konnte durch die Gabe eines bestimmten Hormons eingeschaltet werden. Man muss sich das vorstellen wie ein Lichtschalter: ohne Hormon im Futter: ohne MeCP2 im Gehirn, also Rett-Maus. Mit Hormon im Essen Schalter an, also mit MeCP2 und siehe da: gesunde Maus. Das heisst, wenn man es schaffen würde, funktionsfähiges MeCP2 zuzuführen, hätte man eine gute Chance, eine Verbesserung des "Krankheitsbildes" herbeizuführen. Es ist aber keine Gentherapie, die man bei unseren Töchtern anwenden kann.
Aber: in USA laufen auch einige Projekte, die versuchen, eine Gentherapie zu entwickeln. In USA laufen derzeit 2 Projekte bei Rett-Mäusen. In beiden Projekten arbeiten Experten der Gentherapie mit Rett-Experten (z.B. Adrian Bird) zusammen. Mal sehen, was diese ersten Experimente bringen.

Bei Fragen stehe ich gerne zur Verfügung ...

Und Hert: wegen des Mäusefilms: das ist der Film, der die positive Veränderung der Mäuse von Adrian Bird zeigt. Manche Eltern haben diesen Film.
Christiane, es wäre toll, wenn Du mir diesen Film auch einmal zusenden könntest.

Liebe Grüße

Charlotte mit der frechen Hex CARINA
 
Hallo,

ich bin froh Charlotte, dass Du hier einmal für eine gute Aufklärung sorgst.
Ich habe im Internet einen Artikerl im Ärzteblatt dazu gefunden:

http://www.aerzteblatt.de/v4/news/news.asp?id=27450

Der Artikel ist vom 09. Februar 2007 und beschreibt genau diese eingebaute "genetische Sperre" und sagt auch deutlich aus, dass die bei Versuchstieren angewandte Technik sich nicht auf den Menschen übertragen lässt, wo die Erkrankung nicht durch eine Gensperre, sondern durch Mutation ausgelöst wird.

Auch von Dir Charlotte, habe ich eine sehr gute Zusammenfassung im Internet gefunden.

Filme über die Rett-Mäuse die ich gefunden habe,waren leider nur auf Englisch kommentiert. Bei der Schwere des Themas, nicht wirklich gut zu verstehen, um es anderen objektiv zu erklären, wenn man wie ich nur Laie ist. Ob es sich aber auch um den hier erwähnten Film handelt, weiß ich nicht.

Viele Grüße
Birgit
 
Hallo Charlotte,

danke dir für die gute Erklärung.

Ich verwende den Film auch immer nur im Zusammenhang mit Schlussfolgerungen für die pädagogische Förderung unserer Kinder, denn er lässt den Schluss zu, dass man bei unseren Kindern mehr von " massiven Blockaden" ausgehen muss und nicht von "Zerstörung". Das ist einfach ein anderer Ansatz und ich finde es wichtig die Aspekte aufzuzeigen, die verdeutlichen, dass viele Mädchen mit Rett - Syndrom sehr viel mehr verstehen und können, als ihr äußeres Erscheinungsbild vermittelt. Denn sollte es wirklich gelingen, durch welche Therapie auch immer, die Symptome des Krankheitsbildes zu verbessern, ist es wichtig, dass nicht erst dann Förderung, vor allem im sprachlichen und kognitiven Bereich, begonnen wird. Denn die pädagogische Forschung belegt, dass es Zeitfenster für bestimmte Entwicklungen gibt, die genutzt werden müssen und ständige Frustration - weil nicht verstanden werden - auch zu Regression und Stagnation führt.

Ich will mich als Pädagogin auch gar nicht soooooooo weit aus "medizinischen Fenstern" hängen:D weil ich die Zusammenhänge wirklich sehr kompliziert finde.

Gut, dass wir dich haben:z01:

Den "Filmwunsch" gebe ich mal an meinen "Vorstand" weiter - der muss ihn erst mal in den Tiefen meines PC`s suchen:D


Viele Grüße:blume76:

Christiane
 
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