coler
Registrierter Benutzer
Ich habe auf 3Sat einen Bericht über einen kleinen Jungen gesehen, der von seinem Gendefekt geheilt wurde. Daraufhin hab ich mich mal im Internet umgesehen, welche Gendefekte evtl heilbar wären und ob Behinderungen sich auch verbessern würden und bin dann auf einen Bericht von der Technischen Universität Dresden gestoßen. Da heißt es auf Seite 46 :
• Rett-Syndrom könnte heilbar werden
– Vor rund 40 Jahren wurde das Rett-Syndrom erstmals
beschrieben
• Veränderungen in dem von Adrian Bird 1990 entdeckten MECP2-Gen
führen zu einer Störung, durch die Genabschnitte fälschlicherweise
aktiviert werden
– Forschern ist im Labor 2007 erstmals eine Gentherapie gelungen.
• Sie haben an genetisch veränderten Mäusen das Gen MECP2 wieder
aktiviert, das im Rahmen dieser Form von Autismus lahm gelegt wird,
und dadurch den Krankheitsverlauf umgekehrt
– Adrian Bird: "Wie viele andere Forscher glaubten wir, die 'Rückgabe' von
MECP2 würde bei bereits kranken Mäusen nichts mehr helfen. (...) Aber
unsere Ergebnisse sind ausgesprochen klar."
– Die Wiederherstellung der Funktion des Gens über einen Zeitraum von vier
Wochen hinweg ließ die aufgetretenen Krankheitssymptome wie Zittern und
eine gestörte Atemfunktion wieder verschwinden.
– Das bedeutet gleichzeitig, dass es im Rahmen des Leidens offenbar zu
keinen irreparablen Schäden im Gehirn kommt. Die Tiere erlagen der
schweren neurologischen Erkrankung auch nicht.
Hier der Link:
http://tu-dresden.de/die_tu_dresden...gen/20100221_Rump_Geistige_Behinderung_II.pdf
Habt ihr davon schonmal gehört, oder habt ihr weitere Informationen zu dem Thema?
• Rett-Syndrom könnte heilbar werden
– Vor rund 40 Jahren wurde das Rett-Syndrom erstmals
beschrieben
• Veränderungen in dem von Adrian Bird 1990 entdeckten MECP2-Gen
führen zu einer Störung, durch die Genabschnitte fälschlicherweise
aktiviert werden
– Forschern ist im Labor 2007 erstmals eine Gentherapie gelungen.
• Sie haben an genetisch veränderten Mäusen das Gen MECP2 wieder
aktiviert, das im Rahmen dieser Form von Autismus lahm gelegt wird,
und dadurch den Krankheitsverlauf umgekehrt
– Adrian Bird: "Wie viele andere Forscher glaubten wir, die 'Rückgabe' von
MECP2 würde bei bereits kranken Mäusen nichts mehr helfen. (...) Aber
unsere Ergebnisse sind ausgesprochen klar."
– Die Wiederherstellung der Funktion des Gens über einen Zeitraum von vier
Wochen hinweg ließ die aufgetretenen Krankheitssymptome wie Zittern und
eine gestörte Atemfunktion wieder verschwinden.
– Das bedeutet gleichzeitig, dass es im Rahmen des Leidens offenbar zu
keinen irreparablen Schäden im Gehirn kommt. Die Tiere erlagen der
schweren neurologischen Erkrankung auch nicht.
Hier der Link:
http://tu-dresden.de/die_tu_dresden...gen/20100221_Rump_Geistige_Behinderung_II.pdf
Habt ihr davon schonmal gehört, oder habt ihr weitere Informationen zu dem Thema?