Nnz-2566?

Jasmin

Jasmin

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Hallo,

ich hab da was von einem Präparat namens NNZ-2566 gehört. Da die Seite aber auf Englisch ist bin ich mir nicht sicher ob ich das richtig verstanden habe.

Das ist wohl ein syntetisch hergestelltes Protein für Rett Engel.
Wurde in Texas Alabama bei 53 Rett-Mädchen und Frauen getestet und soll erfolreich gewesen sein und ab 2015 auf den Markt kommen. Heilt nicht aber lindert die Folgen des Gendefekts.

Soweit ich das verstanden hab.

Wer hat schon was davon gehört?

Liebe Grüße
 
Hallo Jasmin,

bitte entschuldige die sehr späte Antwort, aber die Wochen vor Weihnachten waren richtig wild ...

Deine Einschätzungen bezüglich NNZ-2566 sind teilweise richtig. Eine erste Studie mit diesem Medikament, in der die Verträglichkeit und eine erste Einschätzung zur Linderung von Symptomen getestet werden sollte, ist mittlerweile abgeschlossen. Vom Hersteller wurde vor wenigen Wochen eine Pressemitteilung verfasst, in der über positive Ergebnisse gesprochen wurde. Das hast Du wahrscheinlich gelesen. Leider sind die Ergebnisse aber noch nicht veröffentlicht, so dass wir uns derzeit nur sehr schwer ein Bild von den Erfolgen machen können. Sobald die Ergebnisse veröffentlicht sind, werde ich definitiv eine Zusammenfassung in der Rett Land oder aber im Forum schreiben. Es ist derzeit nicht die einzige Studie mit möglichen Medikamenten zur Symptomlinderung, aber alle noch nicht final auszuwerten. Was eine Zulassung als Medikament betrifft; die herstellende Firma möchte in 2015 Gespräche mit den Zulassungsbehörden aufnehmen und über die Bedingungen für eine Zulassung diskutieren. Dies hängt sicher entscheidend von den konkreten Ergebnissen der Studie ab.

Ich hoffe, ich konnte Dir und allen anderen Interessenten damit etwas mehr Klarheit verschaffen.

Herzliche Grüße

Charlotte Stein (wissenschaftlicher Beirat)
 
Hallo Charlotte und Jasmin,

da klinke ich mich doch auch gleich ein. Es gibt ein Medikament, EPI-743, das in den USA Orphan Drug Status für Rett-Syndrom erreicht hat. Es basiert auf einem Vitamin, entweder auf E oder Coenzxm Q10. Auch hier nur viele englischsprachige Texte im Netz.

Charlotte weißt du da auch etwas drüber?

Liebe Grüße Herta
 
Hallo Charlotte,

danke für die ausführliche Beantwortung meiner Frage, dann bin ich ja gespannt.

Wünsche einen guten Rutsch ins neue Jahr!

Liebe Grüße
Yasemin
 
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