Hallo, Ihr Lieben,
ich bitte erst mal um Verständnis, dass ich mich erst heute in die Diskussion einschalte, denn wir waren mit unserer Jenni in Urlaub und sind erst gestern in den frühen Morgenstunden nach Hause gekommen. Ich hatte die Diskussion gestern Abend kurz gesehen, konnte da aber verständlicherweise noch nicht richtig "gerade aus" denken.
Danke für die vielen Beiträge zu diesem Thema, denn die Forschung ist für uns als betroffene Eltern ein wichtiger Baustein in der Arbeit der Elternhilfe, auf welchen wir auch in Zukunft nicht verzichten wollen und werden.
Auch ich habe - das habe ich in der JHV auch ganz klar gesagt - noch sehr viel Hoffnung in die Forschung, auch wenn meine Tochter bereits 27 Jahre alt ist.
Und ja, vor 4 - 5 Jahren waren wir alle sehr euphorisch - mussten dann aber einsehen, dass in der Forschung nicht alles immer nach Plan läuft, aber auch, dass in diesem reichen Land für eine seltene Erkrankung wohl zu wenig Interesse besteht. Ihr könnt mir glauben, dass wir im Hintergrund nach zig Wegen Ausschau hielten und immer im Austausch mit Herrn Prof. Laccone und PhamMedArtis waren. Im Hintergrund sind viele Gespräche geführt worden. Auch hatten Leslie Malton, Prof. Wilken und ich in Berlin einen Termin beim Staatssekretär des Bundesgesundheitsministeriums, welches uns nach Einreichung aller geforderten Unterlagen und etlicher Nachfragen nach 1/2 Jahr lapidar mitteilte, dass es keinen Topf gebe, als welchem wir die damals benötigten 1-2 Mio. Euro bekommen könnten. Welche Enttäuschung.
Dann möchte ich ein paar Dinge näher beleuchten, denn es ist alles so komplex und von außen (gerade für diejenigen, welche die Diskussion bei der JHV nicht erlebt haben) wahrscheinlich auch schwer verständlich - ich hoffe, ich kann das dennoch einigermaßen verständlich erklären; das ist nämlich auch nicht immer einfach, weil ich ja seit Jahren bis zum Hals in diesem Thema stecke ...
Vorab: die RSRT hat das Patent nicht gekauft.
Gekauft hat es eine Pharmafirma aus den USA als Paket mit CDKL5, da der Weg der selbe ist. Diese Firma war im November vergangenen Jahres davon überzeugt, dass sie nach ca. 3 Monaten wisse, ob des funktioniert. Es ist aber auch dort noch nichts passiert, obwohl nach eigenen Angaben Geld keine Rolle spielt und der Firmeninhaber Vater eines CDKL5-Jungen ist.
Die RSRT hat das Projekt nun in ihr Programm aufgenommen.
Die RSRT hat in den vergangenen 3 Jahren schon einmal ca. 45 Mio. $ gesammelt, die Ergebnisse sind gegenüber dem Patent von Prof. Laccone (mit den Mitteln der Elternhilfe sowie vor allem eigener Mittel von Herrn Laccone) eher bescheiden.
Das Geld, welches die Elternhilfe in das Projekt von Prof. Laccone investiert hat, hat schlussendlich auch zu diesem Patent geführt und wenn es aufgrund dieses Patentes irgendwann ein Medikament zugelassen wird, wird die Elternhilfe auch finanziell daran beteiligt sein. Dafür hat sich Herr Laccone bei den Verträgen stark gemacht.
Und nur in den letzten 1,5 Jahren hat Herr Laccone aufgrund des fehlenden industriellen Proteins in Grundlagen geforscht, das Patent hierbei aber nie aus dem Auge verloren. Es ging hierbei auch um die richtige Dosierung. Denn ein zuviel an MeCp2 löst ebenso das RS aus.
Zu der RSRT: ja, die Werbefilme muten tatsächlich sehr amerikanisch an.
Ich habe während der JHV gesagt, dass diese Seite mich persönlich unter Druck setzt, da bereits der erste Satz besagt: wenn Du ein Rett-Mädchen liebst, musst Du Geld geben und das, so sagte ich, setzt mich mit dem Umkehrschluss unter Druck, dass ich mein Kind also nicht liebe, wenn ich kein Geld in die USA überweise. Dieser Meinung haben sich viele angeschlossen - Das mag jedoch jeder für sich entscheiden, wie er/sie persönlich das empfindet.
Problematisch sehen wir hingegen die Hinweise auf "Heilung" - wie bereits vorab geschrieben und auch von Herrn Prof. Wilken deutlich gesagt wurde: es gibt keine Heilung. Das müsste ganz klar seriöser dargestellt werden, denn damit wird mit Gefühlen und Hoffnungen "gespielt" und das ist schlicht gefährlich.
Zum wissenschaftlichen Beirat: Dr. Charlotte Stein, Prof. Christen(Neuropädiater) , Prof. Burfeind (Genetiker) und Prof. Wilken (in beratender Funktion) haben im Vorfeld verschiedene Forschungsvorhaben geprüft und erörtert und haben nach bestem Wissen und Gewissen die in der RettLand abgedruckte Empfehlung an den Vorstand gegeben. Dieser hat diese Empfehlung in JHV gebracht, in der sie nach lebhafter Diskussion einstimmig angenommen wurde.
Der wissenschaftliche Beirat der Elternhilfe ist sich seiner hohen Verantwortung gegenüber den Mitgliedern und den Geldgebern stets bewusst. Und der Vorstand vertraut dem Fachwissen dieses Gremiums; zumal gerade die Professoren diese Empfehlung auch im Kollegenkreis verantworten können müssen.
Den Vorschlag, den Rett-Kongress abzuwarten und dort in Gremien zu tagen und zu sehen, wo eine Investition sinnvoll ist, hielten alle für die beste Lösung. Und wenn man sich das Programm betrachtet (das ja eher Welt als Europa ist) ist es das tatsächlich. Der Vorstand und die Elternhilfe ist hier allem gegenüber offen, was die Experten für unsere Kinder für am sinnvollsten erachten.
Gerade deshalb hat der Vorstand der Mitgliederversammlung auch vorgeschlagen, dass dennoch 50 T Euro in den Haushalt 2017 einstellen, um schnell handlungsfähig zu sein, falls im November in Berlin etwas empfohlen wird (und das kann auch RSRT sein). Auch dieser Vorschlag wurde einstimmig angenommen.
Was aber wohl die größte Sorge der Eltern mit kleinen Kindern ist: wenn die Elternhilfe sich nicht an dem Projekt in den USA beteiligt, profitieren unsere Kinder nicht. Diese Angst kann ich Euch nehmen. Wenn das Projekt zu einem Medikament wird, ist der Weg der Zulassung in Europa bzw. Deutschland der gleiche. Auch aus diesem Grund bin ich derzeit in Kontakt mit der Vorsitzenden des Deutschen Ethikrates (diese Verbindung hat Prof. Hanefeld dankenswerter Weise hergestellt), um auch dort einen Fuß in der Tür zu haben.
So - ist nun länger geworden, als ich eigentlich dachte. Aber wahrscheinlich notwendig bei einem so wichtigen Thema. Wenn Ihr noch Fragen habt, gerne und nur zu. Entweder hier oder per Mail oder auch gerne per Telefon. Ab Montag bin ich wieder voll "im Dienst".
Liebe Grüße und eins schönes Wochenende
Gabi